2022年已经过去一半，COVID-19疫情还在继续，疫苗和治疗药物的批准范围在扩大，也正是有药物预防和控制，新药临床开发和获批速度没有被减慢，中美欧药品管理部门批准的新药中仍以抗肿瘤药物为主，其次是抗感染药物。FDA授予的突破性治疗数量认定（BTD）数量相对于去年有所减少，发布了关于“撤销BTD的考虑“指南草案，无论对于监管方或申办方，之后BTD药物资格的维持或撤销都会更有挑战性。

PART 01

中美欧批准新药以抗肿瘤为主

中美欧三个国家地区在2022年上半年药品监督管理部门批准上市的新药，按适应症分，仍以抗肿瘤药物为主，其中中国批准的肿瘤药最多。除了国外制药公司在中国获批新药外，中国自研国产创新药获批速度也在加快，包括复宏汉霖的斯鲁利单抗、康方生物的卡度尼利单抗和恒瑞医药的瑞维鲁胺片等。

2022年上半年中美欧批准上市新药疾病分布

全球首次批准的药物中，FDA依然是最多的，达14个，EMA有5个，中国自研新药的速度也在加快，有7个。虽然小分子药物依然是主要的药物类型，在生物药物方面形式主要为抗体药物和基因修饰细胞疗法。

全球首次批准的新药

PART 02

新冠药物持续销售增长

2022年COVID 19病毒所造成的疫情仍然在持续，获批的新药中分类排名第二的抗感染药物，EMA和NMPA都有批准用于COVID-19治疗的药物和预防的疫苗。

BioNTech/辉瑞公司的疫苗Comirnaty、Moderna的疫苗Spikevax和辉瑞公司的口服治疗轻中度型新冠肺炎药物Paxlovid依然会是针对新冠感染的药物销量前三名。

辉瑞药物年销售额（2022年为预测）

Comirnaty在2021年销量占全部COVID-19疫苗的60%，根据辉瑞公司预测，2022年Comirnaty的收入将达到320亿美元，在2022年第一季度销售额已经达到132亿美元，销售额的增长主要来自于用于18岁及以上人群加强针（booster dose）的紧急使用授权（EUA）和Comirnaty初始剂量（即两针注射）的EUA批准年龄已经拓展至儿童人群，包括包含6个月至5岁及以上儿童。

随着口服COVID-19治疗药物Paxlovid获得了包括EMA或NMPA等更多国家和地区的EUA，辉瑞预测其2022年销售额将达到220亿美元，2022年第一季度已经能达15亿美元。

随着用于COVID-19病毒获批的疫苗和药物增多，此前收到COVID-19影响的临床试验进度也已经慢慢回到正轨，包括此前因为疫情影响而推迟的启动和入组计划，并且从目前各个药品监管机构批准药品上市的情况来看，已经不受疫情影响。

PART 03

FDA突破性治疗认定有所改变

FDA于6月23日发布了名为“撤销突破性治疗认定（BTD）的考虑”的指南草案，解释了何时会考虑撤销BTD。BTD旨在加速开发和审查治疗严重或威胁生命疾病的潜在新药，当药物能用于治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床试验表明该药较现有疗法有显著改善，如临床开发早期观察到的明显疗效，可考虑获得BTD资格。2022年上半年FDA的BTD药物数量仅有17个，相对于2021年上半年授予25个有所减少。数量减少可能也是因为对于涉及投入大量开发资源的BTD药物的谨慎态度，谨慎授予和谨慎撤销。

FDA在指南草案中指出会从以下三个方面考虑撤销BTD：一、另一种新药的能够满足未满足临床需求而获批，且该药在BTD药物的认定理由范围内，使得BTD药物不再符合关于对现有疗法进行实质性改进的标准，该认定药品将会被撤销BTD认定资格。二、当BTD药物的新临床数据不再支持“初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显著改善。三、申办者不再针对BTD确定的的计划进行开发。

FDA 进一步解释：“如果一项旨在明确显示指定药物效果的 III期试验未能达到其主要终点，或者受益程度较为适中，以至于该试验并未表明该药物可能证明比现有疗法有显着改善。改变BTD药物获益风险评估的安全信息的出现也可能支持撤销 BTD 的决定。”

2022年上半年获得FDA BTD的药物